“卢米纳罕见肝病获FDA认定 武田又一新药获批中国临床研究”

随着经济的快速发展，社会对罕见病的重视程度逐渐上升，“渐冻人”、“瓷娃娃”等特殊疾病群体逐渐进入大众视野。 据报道，鲁米娜制药、查理、葛兰素史克、罗氏等尖端制药公司都以开发罕见病为议题，世界上有7000多种人类罕见病，但得到批准的药物不到5%。 幸运的是，随着各大制药公司的加速推进，现状正在向好的方向迅速发展。 以下是近期国际罕见病重大进展的盘点。

据中国药监局药品审评中心( cde )网站介绍，武田( takeda )旗下用于治疗器官移植术后最常见的巨细胞病毒感染/疾病的maribavir片) tak-620 )已被中国批准进行临床研究

2019年1月，武田成功收购罕见病大型制药公司查理，进一步填补了罕见病行业市场的蓝海，完成了从化学制药向生物制药的转型。 随之，一起嵌入的研发管道中包括了这种潜在的“最佳-同类”药物maribavir。 这也是武田有望在5年内上市的7种罕见病新药之一。

此外，查理作为并购战术中罕见的站在肝病头地位的药企，在年收购鲁米娜制药后，与罕见的肝病相比获得了两种药物。 目前，鲁米娜旗下的这两种药物已经在alagille综合征和pfic儿童患者体内得到了安全性和比较有效性的验证，并通过了fda授予的划时代的治疗方法的认定。

5月22日，中国药监局药品审查中心网站报道，葛兰素史克旗下的抗体偶联药Belantamabmafodotin(GSK2857916 )正在我国进行临床研究，该药与硼替佐米和地塞米松合用。

它是葛兰素史克企业重要的研发项目之一，其作用靶点b细胞成熟抗原( bcma )也是近年来的研究热点之一，目前该疗法的生物制品许可申请已得到fda批准。

5月21日，罗氏旗下的基因领带比视神经脊髓炎分光症( nmosd )皮下注射药satralizumab在临床ⅲ期试验中表现出了良好的耐受性。 nmosd是引起失明、肌无力甚至瘫痪的中枢神经系统罕见疾病，目前没有任何药物得到批准。

幸运的是，satralizumab在青少年受试者中表现出了与成年受试者一致的积极效果，这种潜在药物给这些青少年患者带来了希望。

在医药界，大型制药公司的价值观是“患者优先”，在患者人口仅占0.65‰~1‰的罕见病行业更是如此。 武田、查理(包括此前收购的baxalta、露米娜)、葛兰素史克、罗氏等全球大型制药公司从侧面验证了制药先驱乔治·w·默克博士的名言。 “我们应该永远记住制药的本质是为了人，不是为了追逐利益。 记住这一点，利润一定会回来的。 ”